La revista Science Translational Medicine publica esta semana una nueva técnica para tratar a los fetos de ratón que sufren una enfermedad pulmonar congénita causada por una mutación en el gen Sftpc.
“La enfermedad pulmonar estudiada no tiene un nombre oficial pero está originada por la mutación SFTPC I73T en el gen de la proteína surfactante C. Esta mutación concreta también se encuentra en pacientes humanos”, declara a Sinc el colíder del estudio Edward Morrisey, director científico del Instituto de Medicina Regenerativa de Pensilvania (EE UU).
Según el trabajo, el 100 % de los roedores con esta mutación que no recibe tratamiento muere de insuficiencia respiratoria a las pocas horas de nacer. Los investigadores del Hospital de Filadelfia y Medicina Penn (CHOP) emplearon la herramienta de corta y pega genético CRISPR-Cas9 para inactivar el gen, mejorar la morfología pulmonar y aumentar sus posibilidades de supervivencia.
“La clave fue averiguar cómo dirigir el sistema de edición genética a las células que recubren las vías respiratorias de los pulmones”, señala Morrisey.
Durante los ensayos, los científicos observaron que, al administrar reactivos CRISPR en el líquido amniótico durante el desarrollo fetal, se producían cambios dirigidos en los pulmones de los roedores.
En concreto, utilizaron la secuencia de edición genética cuatro días antes de que nacieran los ratones, un periodo equivalente al tercer trimestre de embarazo en humanos. Las células que mostraron el mayor porcentaje de edición fueron las epiteliales alveolares y las células secretoras de las vías respiratorias.
